Ở trẻ em bị Hội chứng thận hư (viết tắt HCTH), thuốc đầu tay là Corticosteroid (hay được viết cách khác là corticoid) như Prednison, Prednisolon hoặc Methylprednisolon tùy vào phác đồ điều trị.
Xem bài viết Cách uống Corticosteroid đúng
Nếu trẻ đáp ứng tốt: hết phù, đạm niệu về âm tính, nghĩa là không phát hiện đạm trong nước tiểu của bé thì Bác Sĩ sẽ duy trì corticosteroid và giảm dần liều nhằm giảm tác dụng phụ do sử dụng thuốc kéo dài.
Ngược lại, nếu trẻ đáp ứng không tốt với corticosteroid đơn thuần, hoặc các trường hợp khác như
- Trẻ bị tái phát thường xuyên
- Trẻ không thể giảm liều corticosteroid
- Trẻ gặp nhiều tác dụng phụ do thuốc corticosteroid
Lúc này, Bác Sĩ sẽ cân nhắc thêm một nhóm thuốc khác để kiểm soát HCTH cho bé.
Hiện có nhiều nhóm khác nhau đáp ứng vấn đề này như MMF (CellCept), nhóm CNI (Neoral, Tacrolimus), Endoxan (Cyclophosphamide) hay Rituximab.
Việc Bác Sĩ chọn nhóm thuốc nào sẽ tùy thuộc vào kết quả sinh thiết thận và mức độ đáp ứng của bé với thuốc corticosteroid trước đó.
Lưu ý
Tất cả các thuốc này đều phải được dùng theo toa thuốc và hướng dẫn của Bác Sĩ chuyên khoa, TUYỆT ĐỐI KHÔNG được tự ý sử dụng tại nhà. Nếu ba mẹ hay bé có bất kỳ thắc mắc gì thì phải trao đổi với BS điều trị ngay.

Nội dung
Thuốc MMF (mycophenolate mofetil)
MMF (Cellcept) dùng khi HCTH lệ thuộc corticosteroid liều cao và hoặc bé không dung nạp các thuốc ức chế miễn dịch khác.
Tác dụng phụ:
- triệu chứng đường tiêu hóa như buồn nôn, ói, đau dạ dày, đau bụng, tiêu chảy
- giảm bạch cầu hạt
- thiếu máu
- Cellcept không gây độc thận.
Thuốc Cyclosporin
Neoral: HCTH kháng corticosteroid hoặc HCTH lệ thuộc corticosteroid không đáp ứng với các điều trị khác
Tác dụng phụ: phì đại nướu răng, rậm lông, tăng huyết áp, tăng kali máu, tăng creatinine máu và độc thận. Nồng độ thuốc được kiểm tra để đánh giá nồng độ hiệu quả điều trị và độc thận.
Trong HCTH, Bác Sĩ sẽ dùng Neoral ở liều thấp nhất mà vẫn có hiệu quả. Uống 2 lần mỗi ngày cách nhau 12 giờ. Hiện nay (tới tháng 3 năm 2020) Neoral có 2 dạng là dạng viên và siro.
Thuốc Cyclophosphamide
Thuốc Cyclophosphamide (Endoxan) dùng trong HCTH lệ thuộc corticosteroid
Tác dụng phụ:
- viêm bàng quang xuất huyết,
- giảm bạch cầu hạt,
- hói đầu,
- ảnh hưởng chức năng sinh sản.
Lưu ý cho thuốc Endoxan: không được bẻ viên thuốc, phải uống nguyên viên
Thuốc Tacrolimus
Tacrolimus: dùng sau khi kháng Neoral hoặc tái phát sau khi dùng Neoral hoặc kháng Corticosteroid.
Tác dụng phụ:
- giảm bạch cầu hạt,
- tăng huyết áp,
- đau đầu,
- suy thận,
- tăng kali máu,
- tăng đường huyết.
Thuốc Rituximab
Rituximab là một thuốc mới, dùng khi các thuốc khác không còn hiệu quả.
Tác dụng phụ:
- phản vệ,
- dị ứng,
- viêm gan tái hoạt,
- xơ phổi,
- giảm bạch cầu,
- tăng đường huyết…